Sindrome dell'intestino corto: al Gaslini nuovo farmaco che lo fa crescere

L’Unità Operativa Complessa Gastroenterologia ed Endoscopia digestiva dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova è il primo centro pediatrico in Italia ad aver ottenuto parere favorevole dalla Commissione tecnico-scientifica dell’AIFA all’accesso al Fondo 5% (Legge 648/96, “medicinali di terapia avanzata per uso compassionevole per pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche”) per il trattamento con teduglutide della sindrome dell'intestino corto (SBS) nel paziente in età pediatrica. La spesa per questo nuovo farmaco (1000 euro/di per 6 mesi) sarà pertanto a carico pertanto di AIFA.

“L’eccezionalità di questo traguardo è legata a diversi fattori: il 15-20 % dei bambini con sindrome dell'intestino corto (SBS) è destinato alla nutrizione parenterale per il resto della sua vita e una percentuale intorno al 10-15% di essi va incontro a decesso a causa delle complicanze di questa tecnica. Inoltre le terapie considerate recentemente come 'definitive' di questa sindrome e cioè il trapianto di intestino e la chirurgia viscerale (non trapiantologica) di allungamento di intestino non hanno portato ai risultati attesi, rispettivamente per l'alta mortalità e l'inefficacia”, spiega il gastroenterologo del Gaslini Paolo Gandullia.

“Il trattamento con il farmaco teduglutide, analogo del GLP2, permette la crescita dell'intestino in tutte le sue parti e funzioni con possibilità di svezzamento dalla nutrizione parenterale o di riduzione dei giorni di trattamento parenterale nei casi selezionati di sindrome dell’intestino corto, in cui la nutrizione parenterale non trova alternative di trattamento. Un traguardo raggiunto grazie alla sinergia tra clinica e ricerca d’eccellenza, che adempie pienamente alla mission del nostro ospedale pediatrico” conclude il dottor Gandullia.